VD Gunilla Osswald presenterar BioArctic

VD har ordet den 9 maj (Delårsrapport januari – mars 2019):

Ett starkt kvartal för projekten i samtliga behandlingsområden
Under perioden har positionerna flyttats fram i bolagets alla tre behandlingsområden. De tre kliniska projekten har gått vidare till nästa fas i sitt respektive program. Den bekräftande Fas 3-studien med läkemedelskandidaten BAN2401, en potentiell sjukdomsmodifierande behandling för tidig Alzheimers sjukdom, har initierats. I Parkinsonprogrammet har Fas 1-studien med läkemedelskandidaten ABBV-0805 startat. Produktkandidaten SC0806 för komplett ryggmärgsskada har gått in i den andra delen av den pågående Fas 1/2-studien. Detta sammantaget innebär att vi har haft ett mycket framgångsrikt första kvartal. Det är också glädjande att notera ytterligare en period med ett positivt finansiellt resultat.

I mars meddelade Eisai att man har initierat den globala bekräftande Fas 3-studien med BAN2401 (Clarity AD/Studie 301) i patienter med tidig Alzheimers sjukdom efter diskussioner med regulatoriska myndigheter. I studien kommer 1566 patienter att ingå och de kommer antingen att få placebo eller behandlas med BAN2401. Gruppen som får aktiv substans kommer att doseras med 10 mg/kg BAN2401 två gånger i månaden. Primärt effektmått är förändring jämfört med baslinjen i kognitions- och funktionsskalan CDR-SB efter 18 månaders behandling. Förändringar i de kliniska skalorna ADCOMS och ADAS-Cog är viktiga sekundära effektmått tillsammans med amyloidnivåerna i hjärnan mätta med amyloid-PET. Enligt Eisai är målet att få studieresultaten för den primära effektvariabeln redan under 2022.

Den registreringsgrundande och bekräftande Fas 3-studien är designad baserat på de positiva resultaten från Fas 2b-studien med BAN2401 i 856 patienter med tidig Alzheimers sjukdom. Fas 2b-studien visade på robust minskad klinisk försämring, effekt på biomarkörer och god tolerabilitet efter 18 månaders behandling. BAN2401 är en unik antikropp som binder selektivt till de toxiska lösliga aggregerade formerna av amyloid-beta i hjärnan, så kallade protofibriller, vilka anses vara skadliga former av amyloid-beta. Fas 2b-studien med BAN2401 är den första studien i sen klinisk fas som visar en potentiell sjukdomsmodifierande effekt på såväl klinisk funktion som minskad inlagring av amyloid-beta i hjärnan och effekt på neurodegenerativa biomarkörer. Resultaten från Fas 2b-studien stärker BioArctics antagande att BAN2401:s unika bindningsprofilen är viktig, vilket också de avbrutna studierna med andra bolags antikroppar ger stöd för. Det är mycket uppmuntrande att notera Eisais starka engagemang i den fortsatta kliniska utvecklingen av BAN2401 i tidig Alzheimers sjukdom.

I slutet av 2018 utlicensierade BioArctic portföljen med antikroppar mot alfa-synuklein för sjukdoms-modifierande behandling av Parkinsons sjukdom och andra potentiella indikationer till bolagets strategiska partner AbbVie. Licensieringen utlöste en milstolpsersättning om 50 MUSD. BioArctic har tagit fram underlaget till ansökan om att starta kliniska studier med ABBV-0805 i USA, en s k IND-ansökan, och i februari 2019 godkände den amerikanska läkemedels-myndigheten FDA ansökan. AbbVie startade Fas 1-studien redan i mars och driver det kliniska programmet med ABBV-0805 och är ansvariga för finansieringen.

BioArctics Alzheimer- och Parkinsonprojekt i forskningsfas, och likaså samarbetsprojekten avseende biomarkörer och teknologier, har fortsatt utvecklats väl. I samarbete med Uppsala universitet utvecklar BioArctic teknologier som underlättar antikroppars passage över blod-hjärnbarriären med målet att utveckla bättre immunterapier för Alzheimers och Parkinsons sjukdom. Blod-hjärnbarriären kontrollerar utbytet av substanser mellan blodet och hjärnan och skyddar hjärnan från toxiner samt andra sjukdomsframkallande ämnen, men kan också försvåra att få in läkemedel i hjärnan. Nyligen fick BioArctic och Uppsala universitet ett forskningsanslag på 10 MSEK från Vinnova för ett samarbetsprojekt med fokus på att utveckla multispecifika antikroppar som har en transportör för att förbättra passagen över blod-hjärnbarriären. Denna innovativa teknologi kan potentiellt användas vid behandling av flera olika sjukdomar i hjärnan. Forskningssamarbetet befinner sig i ett mycket tidigt skede, men har en viktig utmaning att lösa som kan få revolutionerande betydelse i framtiden.

Produktkandidaten SC0806 för komplett ryggmärgsskada är ett projekt i Fas 1/2 som BioArctic driver i egen regi. Den kliniska utvecklingen har till stor del finansierats av anslag från EU:s Horizon 2020. I början av året slutfördes en säkerhetsutvärdering av samtliga patienter i den första panelen vilket gav stöd för start av nästa panel. I februari behandlades den första patienten i den andra panelen med SC0806 och den andra delen av Fas 1/2-studien har således startat. En interimsanalys av den första panelen avseende effekt och säkerhet är planerad senast under första halvåret 2020.

Framgångarna i projekten inom samtliga behandlingsområden under det senaste året och under första kvartalet i år har skapat mycket bra förutsättningar för en positiv utveckling för BioArctic.
Jag ser fram emot att fortsätta utveckla våra innovativa projekt inom våra tre sjukdomsområden som alla har stora medicinska behov. Jag är också stolt över att leda detta innovativa bolag och vårt arbete för att förbättra livskvaliteten för patienter med sjukdomar i det centrala nervsystemet.