SC0806 – Komplett ryggmärgsskada (under avveckling)

BioArctic meddelade den 18 november 2019 interimsresultat från en Fas 1/2-studie med SC0806 för behandling av patienter med komplett ryggmärgsskada. Ingen av patienterna uppvisade effekt i form av elektriska impulser som passerar över skadeområdet efter behandling, vilket anses vara en förutsättning för att patienten ska återvinna motorisk funktion. Därmed är studiens primära effektmått inte uppnått. Resultaten visar heller inga övertygande effekter på studiens sekundära effektmått kring motorisk rörlighet, funktion eller livskvalitet. Baserat på resultaten har BioArctic beslutat att stoppa rekryteringen till den pågående Fas 1/2-studien och att inte driva projektet inom kompletta ryggmärgsskador vidare efter det att den sista patienten fullföljt studien.

Behandlingkoncept SC0806

BioArctics behandlingskoncept SC0806 är ett biologiskt nedbrytbart implantat som opereras in i den skadade ryggmärgen med målet att återställa funktionen. Implantatet innehåller tillväxtfaktorn FGF1 som är tänkt att stimulera återväxten av nervceller. De kanaler som finns i implantatet vägleder nerverna över skadeområdet i ryggmärgen. Prekliniska resultat visar på återväxt av nerver, överföring av nervimpulser och förbättrad motorik. De banbrytande prekliniska resultaten låg till grund för att BioArctic startade en klinisk Fas 1/2-studie med SC0806 i patienter med komplett ryggmärgsskada.

Fas 1/2-studien

Fas 1/2-studien planerades att inkludera tre paneler med nio patienter i varje, där sex patienter skulle behandlas med SC0806 och tre patienter utgöra kontrollgrupp. De patienter som behandlats med SC0806 har fått ett implantat inopererat följt av minst 18 månaders intensiv träning i ett robotsystem för att stödja återväxten av nerver och återuppbyggnad av de förlamade musklerna. Patienterna i kontrollgruppen har endast genomfört träningen. I studien har säkerhet och hur patienten tolererar behandlingen mätts. Den primära effekten mättes med MEP (Motor Evoked Potential) som visar uppkomst av elektriska impulser som passerar över skadeområdet. Sekundära effektmått var bland andra rörlighet och känsel mätt med AIS (American Spinal Injury Association Impairment Scale), andra funktionsförändringar samt ett antal parametrar som skattats av antingen sjukvårdspersonal eller patient. Länk till ClinicalTrials.gov.

Efter en första gynnsam säkerhetsutvärdering av den första panelen har det nu gjorts en planenlig interimsanalys av effekt och säkerhet hos de första nio patienterna efter 18 månaders rehabilitering. Ingen av patienterna uppvisade elektriska impulser som passerar över skadeområdet (MEP), vilket anses vara en förutsättning för att patienten ska kunna återvinna motorisk funktion. Det noterades heller ingen förbättring i rörlighet eller känsel (AIS). Resultat från självskattningsformulären visade en tendens till temporärt minskad smärta hos de patienter som behandlats med SC0806. Inga bestående förbättringar sågs på övriga effektmått. Behandlingen och den kirurgiska metoden visade godtagbar säkerhet i studien.

Baserat på resultaten har BioArctic beslutat att avsluta den pågående Fas 1/2-studien med SC0806 och inga fler patienter kommer att rekryteras till studien. En patient har opererats i studiens andra panel och kommer erbjudas att fullfölja behandlingen med 18 månaders träningsprogram.

Ryggmärgsskada

Ryggmärgsskador orsakas huvudsakligen av traumatiska händelser som resulterar i partiell eller fullständig förlamning. En komplett ryggmärgsskada innebär att patienten varken har någon känsel eller kan åstadkomma någon viljestyrd rörelse nedanför skadan. Patienter som drabbas av komplett ryggmärgsskada kan utöver förlamning även lida av andra allvarliga symtom som neuropatisk smärta, inkontinens, trycksår och sexuell dysfunktion. Skadan resulterar i avsevärt försämrad livskvalitet och det finns idag ingen behandling att tillgå.

En ryggmärgsskada gör att nervfibrerna nedanför skadenivån tillbakabildas och därmed blir oanvändbara.

Samfinansierat av EU

Projektet SC0806 har erhållit finansiering från EU:s forsknings- och utvecklingsprogram Horizon2020 (Grant Agreement No. 643853) för att genomföra en klinisk studie.