Särläkemedelsstatus i USA

Igår beviljade FDA ansökan från BioArctic Neuroscience om särläkemedelsstatus för heparin-aktiverad rekombinant human fibroblast growth factor 1 (FGF1) i kombination med ett biodegraderbart implantat för behandling av patienter med bekräftad traumatisk komplett ryggmärgsskada där ingen motorisk eller sensorisk funktion kvarstår nedför skadestället (American Spinal Injury Association [ASIA] Impairment Scale A.)

Så kallade särläkmedel (”orphan drugs”) är avsedda för behandling av livshotande eller kroniskt försvagande tillstånd som drabbar maximalt 200 000 personer i USA.

BioArctic utvecklar ett läkemedel för att framgångsrikt kunna behandla patienter med ryggmärgsskada med hjälp av neurokirurgi. Utvecklingen är ett samarbete med innovativ svensk forskning vid Karolinska Institutet, Karolinska universitetssjukhuset, Ångströmlaboratoriet och Elos Medtech.

”Det finns inga effektiva behandlingar för komplett traumatiskt ryggmärgsskada, som är ett kroniskt, förödande tillstånd som leder till påtagligt försämrad livskvalitet och mycket stora ekonomiska kostnader för samhället”, säger Pär Gellerfors, VD för BioArctic Neuroscience.

Läkemedelskandidaten är en tillväxtfaktor i kombination med ett biologiskt nedbrytbart implantat. Den har visat mycket lovande effekt i en djurmodell av komplett ryggmärgsskada och inga biverkningar i de toxikologiska studierna. Läkemedlet kommer att användas vid neurokirurgiska ingrepp för att återställa en fungerande ryggmärg.